Remisión libre de tratamiento (RLT) en pacientes con leucemia mieloide crónica: experiencia de un programa en un centro universitario Remisión libre de tratamiento (RLT) en pacientes con leucemia mieloide crónica: experiencia de un programa en un centro universitario

Resumen

Objetivos: los inhibidores de tirosin kinasa (ITK) cambiaron la historia de la leucemia mieloide crónica, para convertirla en una enfermedad crónica, con una expectativa de vida similar a la población general; sin embargo, el tratamiento a largo plazo está relacionado con eventos adversos que no son despreciables, con el compromiso en la calidad de vida y con una carga muy económica muy significativa para los sistemas de salud. La RLT ha surgido como una alternativa y ha demostrado ser segura en múltiples estudios clínicos, convirtiéndose en un nuevo objetivo del tratamiento. En un centro universitario establecimos un programa estandarizado de RLT en el año 2017, el objetivo de este trabajo es describir los resultados de los primeros tres años de establecimiento del protocolo en el centro y su impacto en el sistema de salud, en términos de costos.

Materiales y métodos: se trata de un análisis retrospectivo de pacientes con diagnóstico de LMC en un centro universitario, en quienes se realizó descontinuación del ITK dentro del programa estandarizado de RLT, basado en las recomendaciones de LeukemiaNET. El seguimiento después de la descontinuación consistió en la realización de una PCR para BCR/ABL cada cuatro semanas por seis meses y después, cada tres meses en forma indefinida. Según las recomendaciones internacionales se reinició el ITK cuando se documentó pérdida de la respuesta molecular mayor. El análisis de la información se realizó con estadística descriptiva para las características demográficas y clínicas. Los costos de los ITK se calcularon según el precio de regulación nacional y el de la PCR para BCR/ABL, según el costo del laboratorio de referencia de la institución.

Resultados: de una cohorte de 92 pacientes en tratamiento activo en el centro, 8 pacientes fueron considerados candidatos para RLT y fueron descontinuados. La edad promedio al diagnóstico fue 55 años (41-78), todos debutaron en fase crónica, todos tenían Sokal intermedio o bajo. El ITK de primera línea fue imatinib, nilotinib y dasatinib; solo un paciente requirió una segunda línea (nilotinib) por intolerancia. Una paciente descontinúo por barrera de acceso en la entrega del medicamento, otra por derrame pleural persistente después del uso prolongado de dasatinib, los demás dentro del programa estandarizado de RLT del centro. En promedio, los pacientes recibieron ITK por 9.2 años (5.3-13.8) y mantuvieron una respuesta molecular profunda (RM4.5) 7.6 años (4.8-13.1) antes de la descontinuación. Solo una paciente reinició el ITK por pérdida de la respuesta molecular mayor; al no recuperar la misma profundidad de respuesta se decidió cambio a nilotinib y dos años después está en RM4.5. Siete pacientes continúan en RLT en promedio 27.4 meses de seguimiento (10.6-53.8). Tres pacientes presentaron síndrome de descontinuación leve a moderado, una paciente requirió manejo con esteroides por dolor, en todos los casos se resolvió. Para hacer el seguimiento de estos pacientes se requirió la realización en promedio 12 (8-21) PCR para BCR/ABL por paciente, para un costo aproximado de $48’000.000. Se estima que el ahorro por concepto de ITK en este pequeño grupo de pacientes es de $1’060.324.688.

Conclusiones: la RLT es un objetivo real de tratamiento en un grupo seleccionado de pacientes con LMC; esta es una experiencia en un centro académico, que muestra que esta estrategia se puede lograr en Colombia de manera segura y efectiva cuando se realiza bajo condiciones bien controladas, evitando eventos adversos, mejorando la calidad de vida y representando un impacto presupuestal significativo al sistema de salud, con un ahorro de más de mil millones de pesos en un grupo pequeño de pacientes.