Profilaxis con Emicizumab en pacientes pediátricos con hemofilia A severa e inhibidores de alta respuesta - Peña Siado, Jorge Enrique; Londoño Hernández, Julián Esteban (Revista Colombiana de Hematología y Oncología, 2022)
Objetivo: evaluar los cambios en la tasa anual de sangrados (TAS) y el comportamiento del título de inhibidores en una serie de casos de pacientes pediátricos con hemofilia A severa e inhibidores de alta respuesta, quienes recibieron profilaxis con agentes bypass y posteriormente fueron cambiados a Emicizumab. Materiales y Métodos: estudio retrospectivo observacional crossover (antes y después) que evaluó el comportamiento de la TAS en una cohorte de pacientes que recibió durante 52 semanas agentes bypass y, posteriormente, esos mismos pacientes fueron cambiados a Emicizumab. Se revisaron de forma retrospectiva las historias clínicas de 4 pacientes con hemofilia A severa e inhibidores de alta respuesta en una institución de salud de Antioquia entre 2018 y 2020. La medición del título de inhibidores, se llevó a cabo por el método cromogénico bovino y la valoración radiológica fue realizada por medio de un equipo GE Logic E7 con dópler a color. La dosis de carga de Emicizumab fue 3 mg/kg semanal durante cuatro semanas y la dosis de mantenimiento fue 3 mg/kg cada dos semanas para tres pacientes y 6 mg/kg cada cuatro semanas en un paciente. Resultados: los 4 pacientes tenían una media de edad de 9 años (Ver Tabla 1). Previo al inicio de Emicizumab, tres pacientes estaban en profilaxis con Factor VII recombinante activado (rFVIIa) y uno con concentrado de complejo protrombínico activado (APCC), dos de los pacientes presentan genotipo F8 de inversión del intrón 22 y en dos no se realizó el estudio genético. Previo a Emicizumab, a los 4 pacientes se les realizó inducción a la inmunotolerancia (ITI), las cuales fueron fallidas. La cohorte tuvo una media del pico histórico de inhibidor de 275 UB/ml y una media del título de inhibidor de 200 UB/ml, previo al inicio con Emicizumab (Figura 1).